Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para doença rar...

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a empresa Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno

moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país. A medida foi publicada no Diário Oficial da União.

A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponíveis até este momento sobre o Elevidys disponibilizados pela empresa fabricante não atendem aos requisitos de regulação

necessários para manutenção do registro condicional no país. A Anvisa esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes

previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e também nos programas existentes, incluindo os pacientes infantis brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O medicamento Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A doença genética rara compromete progressivamente a musculatura – o que causa perda de massa muscular e

fraqueza – devido ao impedimento da produção adequada de distrofina, proteína considerada essencial para o funcionamento dos músculos.

Cronologia O medicamento Elevidys® obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e

segurança no uso. No país, o Elevidys foi autorizado para tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e em pacientes deambuladores, ou seja, em crianças que ainda mantêm a capacidade de andar

de forma independente ou com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos, e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.